...υπάρχουν μεγάλες μελέτες και συγκεκριμένα η STR1VE και η START οι οποίες έδειξαν εδώ και 100% (91 και 100% αντίστοιχα) επιβίωση χωρίς μόνιμη υποστήριξη της αναπνοής.
Αφετέρου έδειξαν πως το 17% των ασθενών κατάφεραν να ορθοστατήσουν και να
βαδίσουν, ενώ το 50% κατάφερε να καθίσει για τουλάχιστον 30 δευτερόλεπτα
χωρίς βοήθεια.Οι αντίστοιχες μελέτες για το spiranza είχαν λιγότερο θετικά αποτελέσματα.
Τέλος επειδή αναφέρουν τη συγχορήγηση, σαν θέμα δεν τέθηκε, δεν τίθεται και δεν έχει νόημα. Πολλοί ασθενείς που ελάμβαναν το spiranza έχουν ήδη λάβει το zolgensma στις
ΗΠΑ με πολύ θετικά αποτελέσματα.
Αυτά προς αποκατάσταση της αλήθειας.
Ioannis Mavroudis
https://www.facebook.com/permalink.php?story_fbid=2511511289132857&id=100008220302783
..υπάρχουν επίσης μελέτες που να πιστοποιούν την αποτελεσματικότητα
της γονιδιακής θεραπείας...
...φαίνεται ότι υπάρχει λογική στη χορήγηση συνδυασμένης θεραπείας στην
SMA καθώς τα 2 φάρμακα έχουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης!!..
Βέβαια καθώς πρόκειται για νέα φάρμακα και δέν υπάρχουν μακροχρόνιες
μελέτες σύμφωνα με το άρθρο η περιοχή αυτή της διπλής χορήγησης όπως
είναι λογικό παραμένει επί του παρόντος αχαρτογράφητη..
Vasileios Papaliagkas
"Οι νευρολόγοι κατέληξαν στο συμπέρασμα ότι αφενός δεν υπάρχουν, προς το παρόν, μελέτες οι οποίες να πιστοποιούν πως η εν λόγω θεραπεία μπορεί να συμβάλει στη βελτίωση της υγείας του παιδιού, αφετέρου και κυρίως, ότι δεν τεκμηριώνεται επιστημονικά πως ο συνδυασμός της με την υπάρχουσα θεραπεία μπορεί να είναι αποτελεσματικός."
Απόσπασμα από την αιτιόλογηση του υπουργείου υγείας σχετικά με την έγκριση της θεραπείας για το zolgensma για τον μικρό Παναγιώτη Ραφαήλ
Combination therapy with nusinersen and AVXS-101 in SMA type 1
https://n.neurology.org/content/93/14/640?fbclid=IwAR2EQiqzpFsnF8QvmgQjfv1FYW4EGojC-91got1eZZLbX2ktuIdC0DBLyMY
...και από εδώ φαίνεται πως έχει μελετηθεί η συγχορήγηση και έχει
πολύ θετικά αποτελέσματα
Zolgensma Effect in SMA Type 1 Echoed in Phase 3 Trial
Data from the STR1VE trial have reinforced the findings from the phase 1 START trial, including inclinations of prolonged survival as well as milestone achievement never seen in the natural history of SMA.
https://www.neurologylive.com/clinical-focus/zolgensma-echoes-effect-sma-type-1-phase-3-evaluation?fbclid=IwAR13umYpnHzSFx5ULekbjjFoBsQfCIqwYLnpDcHuvKp5_-pxsd3A7Z93R90
Αυτό είναι το δεν υπάρχουν μελέτες που να πιστοποιούν την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας....
Τι παίζεται πίσω από τη σωτηρία
του μικρού Παναγιώτη Ραφαήλ
https://www.zougla.gr/greece/article/ti-pezete-piso-
apo-tin-sotiria-tou-mikrou-panagiotis-rafail
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου